Cholangite biliaire primitive ?
Une étude clinique évalue actuellement un produit expérimental qui pourrait constituer un traitement supplémentaire de la cholangite biliaire primitive (CBP).
L’objectif de cette étude clinique est d’évaluer les effets d’un produit expérimental (le setanaxib) en tant que traitement supplémentaire potentiel de la CBP.
Environ 318 participants seront recrutés dans cette étude dans le monde. Pendant la période de traitement principale de l’étude, les participants seront répartis par tirage au sort en trois groupes afin de recevoir l’un des traitements par voie orale suivants :
- du setanaxib, à raison de 1 200 mg/jour
- du setanaxib, à raison de 1 600 mg/jour
- un placebo (un comprimé qui ne contient aucun médicament actif)
Cette partie de l’étude se déroule en double aveugle. Cela signifie que ni vous, ni le médecin de l’étude ne saurez quel traitement vous prendrez. Les études se déroulent en aveugle afin d’éviter les biais dans les résultats.
La période de traitement principale de l’étude sera suivie de la période de traitement de la phase de prolongation. Au cours de cette phase, tous les participants recevront du setanaxib à raison soit de 1 200 mg/jour, soit de 1 600 mg/jour.
Vous pouvez être admissible à l’étude TRANSFORM si vous remplissez les conditions suivantes :
- Être âgé(e) de 18 ans ou plus.
- Être atteint(e) d’une maladie du foie et présenter une dureté du foie.
- Prendre de l’acide ursodésoxycholique (UDCA) pour traiter la CBP depuis 6 mois (et être sous dose stable depuis 3 mois) ou ne pas pouvoir prendre de l’UDCA et avoir pris la dernière dose d’UDCA au moins 3 mois auparavant.
Remarque : si vous avez pris de l’acide obéticholique (OCA), du fénofibrate ou du bézafibrate pour traiter votre CBP, vous devez prendre ces agents depuis au moins 6 mois et être sous dose stable depuis 3 mois.
La participation à l’étude durera environ 120 semaines, ou environ 2 ans et 4 mois. L’étude comprend les périodes suivantes :
Période de sélection (4 semaines) :
- Le médecin de l’étude vous fera passer certains examens afin de savoir si vous êtes admissible à l’étude.
Période de traitement principale (52 semaines)
- Vous serez affecté(e) par tirage au sort à l’un des trois groupes de traitement par voie orale. Ni vous ni le personnel de l’étude ne saurez quel traitement vous recevrez. En fonction de votre groupe de traitement, vous prendrez :
- du setanaxib, à raison de 1 200 mg/jour
- du setanaxib, à raison de 1 600 mg/jour
- un placebo (un comprimé qui ne contient aucun produit expérimental)
- Pendant cette période de l’étude, vous verrez le médecin de l’étude jusqu’à 8 fois pour des visites. Le médecin de l’étude vous contactera également 7 fois pour des visites par téléphone.
- Si vous allez jusqu’au terme de la période de traitement principale de 52 semaines, vous pourrez participer à la période de traitement de la phase de prolongation.
Période de traitement de la phase de prolongation (52 semaines)
- Pendant la période de traitement de la phase de prolongation, tous les patients recevront du setanaxib. La posologie de setanaxib sera soit de 1 200 mg/jour, soit de 1 600 mg/jour.
- Pendant la période de traitement de la phase de prolongation, le personnel de l’étude vous contactera par téléphone 2 semaines après que vous aurez commencé la période de traitement de la phase de prolongation et vous verrez le personnel de l’étude tous les 3 mois pour des visites de suivi.
Période de suivi (12 semaines)
- Lorsque vous aurez terminé la période de traitement principale et la période de traitement de la phase de prolongation, ou si vous décidez de sortir de l’étude, vous aurez une visite de suivi de la sécurité 30 jours et 12 semaines après avoir reçu votre dernière dose de traitement.
- Si vous n’acceptez pas de participer à la période de traitement de la phase de prolongation, vous aurez une visite de fin de traitement et une visite de suivi 30 jours et 12 semaines après avoir terminé la période de traitement principale.
Tous les participants admissibles à l’étude recevront gratuitement ce qui suit :
- Le produit expérimental de l’étude (setanaxib) ou le placebo.
- Les visites, évaluations et examens associés à l’étude, tels que les analyses d’urine et de sang, un électrocardiogramme (ECG), une élastographie par résonnance magnétique (ERM) et une élastographie impulsionnelle (FibroScan).
- Vos dépenses, telles que les frais de transport pour vous rendre aux visites de l’étude, pourront également vous être remboursées, dans les limites du raisonnable.
Il est possible que certains médicaments aient des interactions avec le produit expérimental et de ce fait, qu’ils ne soient pas autorisés pendant l’étude. Veuillez demander l’avis du médecin de l’étude avant de prendre tout nouveau médicament.
Avant qu’un nouveau traitement puisse être mis à la disposition du grand public, plusieurs études impliquant des volontaires en bonne santé et des patients volontaires doivent être menées pour évaluer la sécurité et l’efficacité de ce nouveau traitement. Ces études, également appelées essais cliniques, sont réglementées par la Food and Drug Administration (FDA) aux États-Unis et par des agences réglementaires similaires à travers le monde.
Votre participation à l’étude TRANSFORM nous aidera à comprendre si le produit expérimental actif, le setanaxib, permet de traiter efficacement la cholangite biliaire primitive chez l’adulte. Une étude clinique sur le setanaxib a déjà été réalisée chez 111 patients atteints de CBP.
La participation à cette étude clinique est complètement volontaire. Votre décision d’y participer ou non n’aura aucune conséquence sur vos soins médicaux actuels ou à venir. Vous pourrez quitter l’étude à tout moment et pour quelque raison que ce soit.
Questions fréquentes
Des adultes âgés de 18 ans ou plus, qui sont atteints de cholangite biliaire primitive (CBP).
La période de traitement principale de cette étude se déroule en double aveugle. Cela signifie que pendant cette partie de l’étude, ni vous, ni le médecin de l’étude, ne saurez si vous prenez le produit expérimental ou le placebo. Pendant la période de traitement de la phase de prolongation, tous les participants prendront le produit expérimental.
C’est à vous de décider si vous souhaitez participer à cette phase ou non. Si vous ne souhaitez pas participer à la période de traitement de la phase de prolongation, votre traitement s’achèvera et le médecin de l’étude continuera de vous surveiller pendant 12 semaines.
Pendant une étude clinique, vous recevez le médicament qui est à l’étude selon un calendrier établi, soit une seule fois, soit à plusieurs reprises au cours de l’étude, en fonction du médicament. Si vous participez à l’étude, les examens suivants pourront également être effectués afin de surveiller votre état de santé : signes vitaux, analyses de sang, examens physiques ou autres types d’évaluations, telles qu’un électrocardiogramme (ECG), une élastographie par résonnance magnétique (ERM) ou une élastographie impulsionnelle (FibroScan), qui sont nécessaires pour obtenir les informations requises sur le médicament à l’étude.
Dans l’étude TRANSFORM, il est possible que vous ne receviez pas le médicament à l’étude mais un placebo. Dans cette étude, vous aurez 2 chances sur 3 de recevoir du setanaxib et 1 chance sur 3 de recevoir le placebo. Tous les volontaires des études sont toujours surveillés de près par le personnel clinique et l’équipe médicale afin de garantir leur sécurité.
Placebo : un placebo a le même aspect que le produit expérimental qui est testé, mais ne contient aucun ingrédient actif. Dans le cadre d’une recherche contrôlée par placebo, un groupe reçoit le traitement inactif, tandis qu’un autre groupe reçoit le traitement actif. C’est le meilleur moyen de savoir si le traitement testé a un effet plus bénéfique que pas de traitement du tout.
La participation à une étude clinique est complètement volontaire. Votre décision de participer, ou de ne pas participer, à cette étude clinique n’aura aucune conséquence sur les soins médicaux que vous recevez ou que vous recevrez à l’avenir. Si vous êtes admissible et choisissez de participer à l’étude, vous pourrez quitter cette étude clinique à tout moment, quel que soit votre motif.
Genkyotex pourra rembourser aux participants les frais de transport et dépenses associés à l’étude. Pour plus d’informations, veuillez vous adresser à un membre du personnel de l’étude au cours des visites de l’étude.
Il y a de nombreuses raisons de participer à une recherche clinique. Tout d’abord, cela permet aux participants d’être davantage proactifs vis-à-vis de leur propre santé en recevant un nouveau traitement pour la maladie ou l’affection dont ils souffrent. Les participants jouent également un rôle important en contribuant à la mise sur le marché de médicaments indispensables, dont pourront bénéficier des milliers de personnes également atteintes de cette maladie ou affection. Dans de nombreux cas, cela peut changer leur vie. En plus d’aider les personnes atteintes de cette maladie, les participants peuvent être rétribués pour le temps passé et se faire rembourser leurs frais de transport.
Chaque essai clinique doit être examiné par un comité d’examen réglementaire, qui le surveille ensuite en permanence, afin de maintenir les risques à leur niveau minimal et de s’assurer qu’ils sont compensés par les bénéfices potentiels pour les participants à l’étude. En tant que volontaire, vous avez le droit d’interrompre votre participation et de quitter l’étude à tout moment et pour tout motif, sans pénalité ou perte des bénéfices auxquels vous avez par ailleurs droit.
Genkyotex est responsable de la réalisation de cette étude clinique.
